■沈志祥
腰背疼痛对于中老年人群而言,人们往往想到是腰肌劳损、骨质疏松、关节炎等常见病。因而,患者首选的诊疗科室是骨科。但是,需要提醒的是,有一种名为多发性骨髓瘤恶性血液肿瘤,其临床症状中同样会有腰背疼痛,但它却与骨科疾病毫无关联。由于其发病隐匿,症状与中老年人常见病症相似,极易被忽视。
“二高一低”令人忧
多发性骨髓瘤(MM)是仅次于非霍奇金淋巴瘤的第二大最常见的血液系统恶性肿瘤。它是浆细胞恶性增殖性疾病,骨髓中克隆性浆细胞异常增生,并分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白),导致相关器官或组织损伤。常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全、感染等。
令人遗憾的是,在中国,对于MM非专科医生和公众的知晓率均不高。而与高发病率、高误诊率相伴而行的却是,医生手中的有效“武器”,却很少让患者受益。
★高发病率 MM在国外的发病率位居血液恶性肿瘤发病率的第二位,美国、欧洲和中国每年新增患者共约7万人。大多数发达国家的发病率为4/10万。在中国,患病者多在50岁以上,发病率为1—2/10万,与日本等其他东亚地区相似。MM患者以老年人为主,平均诊断年龄在65岁左右。然而,在国内半数以上被诊断为MM的患者年龄低于60岁,临床发现40岁以下的患者越来越多。
★高误诊率 MM的确切病因尚不明确,因此目前没有有效的方法进行预防。而早发现、早治疗是提高患者生存机会的有效途径。由于MM缺乏特殊的临床表现,很多患者在发病后半年才逐渐出现症状;这导致许多患者错过了最佳治疗时间。在中国,当出现骨痛、贫血、反复感染等症状时,病人很少会考虑到这是血液系统疾病引起的,因此造成MM患者初诊时误诊率高而耽误治疗的情况。
★生存率低 MM可以治疗但目前仍不能治愈。MM自然病程具有高度异质性,中位生存期约3—4年,有些患者可存活10年以上。MM患者的5年生存率大约为35%。而影响MM的预后因素有:年龄、染色体异常、骨髓浆细胞浸润程度及Durie-Salmon临床分期、ISS分期。
目前对于MM的治疗,没有一种标准疗法,治疗选择依赖多种因素,包括体格检查和实验室检查结果、疾病详细分期或分级,年龄和总体健康状况、症状、并发症和前期治疗等。MM的治疗目的是针对以下重要目标为:杀灭骨髓瘤细胞,控制疾病以阻止其对不同器官的损害;控制肿瘤生长,延长无病生存时间,延长寿命;控制疼痛及其他由疾病引起的相关症状;保障患者良好的、积极的生存质量。
目前,临床常用的初始治疗方案包括传统药物例如皮质类固醇(例如地塞米松)、联合用药方案例如VAD(长春新碱、多柔比星和地塞米松)和烷化剂(如美法仑)。初始治疗的选择,目前随着新型免疫调节剂如来那度胺使用而有更多变化。而硼替佐米等的新药使用已使不少患者获益。
在新确诊的MM患者中大约有10—30%的患者对化疗无响应,属难治性。即使对初始治疗有响应的MM患者中,几乎所有的患者均会复发。对于这些患者的治疗目标,是保持癌症得到长期控制而无疾病进展。对于化疗难治性患者,可以运用不同的传统疗法。而新型药物包括免疫调节剂来那度胺,可让患者最长可获得17个月的中位疾病无进展时间和42个月的中位生存时间,已显示在难治性MM患者中要优于传统疗法。欧美国家的临床随访显示,有些患者生存期可达8-10年。
(作者为中华医学会血液病学会主任委员、上海瑞金医院终身教授;专家门诊时间:周三、四上午)
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