生物医药事关民生福祉，然而4500种疾病中有90%的疾病无药可治，百姓迫切需要“吃得起、疗效好、副作用小”的好药。他们离中国自己的原创新药还有多远？

近日，由上海市科协、新民晚报和中国科学院上海药物研究所联合主办的新民科学咖啡馆举行一场关于中国原创新药的讲座，300名上海市民走进“科学会堂”，与多位嘉宾聊聊新药的“时间表”。

90%以上的药是仿制药

我国是医药大国，但是不是医药强国。

中国科学院院士蒋华良说，我国新药研发经历了“跟踪仿制阶段”和“模仿创新阶段”，目前已进入“原始创新阶段”。与发达国家相比，我国新药研发存在严重不足。蒋华良说，原创新药是上海乃至中国生物医药的未来，而要迎来原创新药的春天，在理论上必须有所突破。

事实证明，一旦在某一疾病发病机制方面取得理论突破，将“量产”一批具有重要临床应用价值的原创新药。如“受体学说”开启了现代药物研究新篇章，青霉素和磺胺类抗菌药物心得安、β-阻滞剂等抗心血管疾病药物相继问世，促使人类寿命延长了20多年；免疫检查点相关的基础研究引发肿瘤免疫治疗和细胞治疗的浪潮，PD-1/PDL-1抗体和CAR-T细胞治疗，挽救了一批晚期肿瘤患者的生命。

遗憾的是，目前指导新药研发的30多个原创理论，没有一个是由中国的科研人员提出。同样遗憾的还有原创技术，药物设计、DNA编码、高通量筛选、人工智能等技术也并非中国“首发”。缺乏原创理论和原创技术，是中国少有创新药的“症结”所在。

做仿制药是为了支持创新药

去年，一部《我不是药神》在全国热映，引起了人们对仿制药的关注。尽管影片获得了口碑和关注，蒋华良却说：“这个电影没有真正理解药厂做仿制药企业的苦衷。”

新药研发是非常“烧钱”的，辉瑞、默克等公司一年投入就可以达到百亿美元，而且一个原创新药从零到上市，平均走过十年甚至更长的时间。因此蒋华良认为，对于“底子”本就不是很薄的中国药企来说，起步阶段从仿制药开始是可以的，因为不这么做的话，我们今后就没有创新能力。

药丸子要掌握在自己手里。令蒋华良骄傲的是，近年来，我国新药研发逐渐从“跟跑”“并跑”到“领跑”，其中，加强基础方面的研究是关键。据悉，目前我国在G蛋白偶联受体（GPCR）的结构生物学研究已达到国际领先水平，要知道，G蛋白偶联受体有个庞大“家族”，其受体相关的疾病数量众多，大约40%的现代药物都以G蛋白偶联受体作为靶点。在G蛋白偶联受体结构与功能研究的基础上，中科院上海药物所建立了基于“靶标结构解析、功能确证、新药设计、新药研究”的研发模式和相应技术平台，不断产生新的靶向GPCR的候选新药并开展系统临床前研究。

另外，蒋华良表示还应该注重临床研究，他们和医生的联合，已经尝到了不少的甜头。“我们有两个药，一个是治疗脑血栓的，一个是治疗肠炎的，都是从医生这里得到的线索。”他说。

打通新药上市的“最后一公里”

近年来，上海生物医药产业走出了一条逆势上扬的曲线。2018年，本市生物医药产业全年经济总量超过320亿元，增长7%左右。其中，制造业主营月收入达到1176亿元，增长9.8%，高于本市全年战略性新兴产业总产值3.8%的增速。2015年国家改革了药品审评制度，上海的市委市政府也专门的出台了鼓励创新实施的意见，加速了这根曲线的上扬弧度。

上海市药品监督管理局副局长张清直言，临床试验是我们新药研发成功的一个关键。在鼓励政策里，有很重要的一块是鼓励药品上市许可持有人制度。原来作为产品的持有人必须是一个生产企业，只有是生产企业，才可以上市销售，上市许可持有人可以是自己生产，也可以委托生产。“也就是说，我们是把持有人持有者和生产企业原来是捆绑在一起的，现在可以松绑，可以专业的人做专业的事。”张清说。

另外，上海市药品监督管理局还和浦东新区政府联合推行了商业资金加上风险救济制度，保障试点风险有序可控。目前有76个品种，125种MAH试点的注册申请，研发单位作为持有人占到了70%，有35个品种已经批准成为了试点品种，其中有十个品种是获批作为上市的，其中包括了首家研发机构作为持有人的上海安必生制药公司持的孟鲁司特钠片和咀嚼片。

“最后一公里，投资VC，风投、CRO公司都要参与这个事。”上海交通大学医学院附属瑞金医院院长瞿介明说。据他介绍，今年，我国第一个转化医学中心——瑞金医院转化医学中心将会正式建成，中心服务于上海、长三角和整个国家，研究内容是把基础理论变成可以上市的药物、器械。

作者：沈湫莎

编辑：朱颖婕

责任编辑：樊丽萍

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