急性白血病是造血系统的恶性肿瘤，是我国十大高致死肿瘤之一，在35岁以下恶性肿瘤致死病例中占第一位。我国每年新增急性白血病患者约7万人，造血干细胞移植是根治急性白血病等恶性血液病的最有效途径，70-80%的急性白血病需要通过移植根治。另外还有中高危骨髓增生异常综合征、高危淋巴瘤、高危骨髓瘤、重症再生障碍性贫血、地中海贫血等危重血液病需要移植，我国每年新增需要骨髓移植患者约7万人。

近日，第四届“中华医学会血液学分会造血干细胞移植艺术研讨会”召开之际，多名国际国内血液科专家齐聚中国，探讨造血干细胞移植技术最前沿的治疗方案及进展。会后，来自印度新德里、海德拉巴、孟买等8个造血干细胞移植中心的主任及他们的团队在北京大学血液病研究所进行了为期三天的临床交流，实地学习了中国的单倍型相合造血干细胞移植技术。

该移植体系由北京大学黄晓军教授的血液病研究团队原创，2016年被世界骨髓移植协会(WBMT)命名为“北京方案”。

目前，“北京方案”已成为国际主流的单倍型相合骨髓移植模式之一，是各种中高危白血病重要的治疗手段，推广至意大利、以色列、韩国、日本等临床常规应用，覆盖全球单倍型50%以上病例。

“北京方案”突破屏障，解决难题

北京大学血液病研究所副所长张晓辉教授提到：“多年以来，供者来源匮乏都是一个世界性难题。仅有20%～30%的患者能找到HLA（人类白细胞抗原）配型相合的亲缘供者。要在非血缘供者中找到配型相合供者，概率低至1/10万～1/5万。中华骨髓库266万供者库容，也只有约11%查询患者最终成功移植，而且寻找配型相合供者费时费力，仿佛大海捞针。许多白血病患者都只能在绝望中等待，忍受着病痛的折磨。在这种情况下，探索新的移植体系显得尤为重要。”

为了解决这个难题，有学者在上世纪80年代就提出了使用“HLA半相合即单倍型相合”供者的概念，却因为其中的免疫屏障问题一直得不到解决，治疗效果并不尽人意。近十余年来，北京大学血液病研究团队原创了“非体外去除T细胞单倍型相合骨髓和外周血混合移植体系”， 原创临床免疫耐受新技术, 通过粒细胞集落刺激因子（G-CSF）动员供者，联合抗胸腺球蛋白(ATG)，调节T细胞功能而不是体外去除T细胞突破单倍型相合移植“临床禁区”。这种原创的移植体系使得“父母供子女”“子女供父母”等移植模式成为可能，破解了骨髓移植供者来源匮乏的难题。

张晓辉教授提到，目前单倍型相合移植已成为世界白血病移植的常规方法。在我国，单倍型相合供者自2013年开始超越配型相合同胞成为排名第一的供者来源，2018年占比达到59.4%。与此同时，全国年均异基因移植病例数也在以每年20-30%的速度增长，2018年超过7500例。

“临床治疗结果显示，单倍型相合移植治疗急性白血病3年的总体生存率约为74-79%，治疗再生障碍性贫血3年总体生存率86-89%，与同胞、非血缘相合移植疗效一致，且效果好于化疗。”张晓辉教授说道，“虽然‘北京方案’已经在国际上取得了一定成绩，但我们都很明白，要解决的问题还有很多，临床医学的发展和进步，就是需要我们丝毫不松懈地研究和创新。”

“北京方案”走出国门，造福更多患者

本次交流项目中的印度同行代表表示：“单倍型相合移植一直以来都是国际性的医学难题，‘北京方案’则提供了一个很好的解决方案，引领了‘人人有供者’的新时代。不止是印度，目前国际上很多国家的医学组织都非常认可‘北京方案’和它给无数患者带来的受益。我们在这次的交流中收获了很多，不仅仅是学习到了最先进的单倍型相合移植技术，更是被北京大学血液病研究所团队严谨、专业、不懈的研究与创新精神所鼓舞，期望以后和他们有更多交流、学习和合作的机会。我们要尽快把北京方案带回印度，使更多印度患者尽早获益。”

此次印度访学团来京，是‘北京方案’走出国门，走向国际的又一个重要里程碑，也进一步展示了中国造血干细胞移植技术在世界的领先水平及卓越贡献。张晓辉教授表示：“未来，我们还会和更多国家和地区的医护人员进行此类国际交流项目，共同推动造血干细胞移植技术的进一步发展，为全球更多恶性血液病患者带来福音。”

作者：本报记者 陈青
编辑：张鹏
责任编辑：樊丽萍

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